四川省首例杜氏肌营养不良（DMD）患儿在华西乐城成功使用新药Vamorolone

2024年10月14日，首例四川籍杜氏肌营养不良（DMD）患儿在四川大学华西乐城医院（海南）成功使用新药伐莫洛龙（Vamorolone）。

自2024年4月起，在华西第二医院院领导及多部门的大力支持下，我院与四川大学华西乐城医院（海南）开展紧密协作，儿童康复科神经肌肉病团队经过半年的不懈努力和精心筹备，为确保DMD患儿在海南先行区顺利使用新药做好全方位的准备工作。

2024年10月14日，在儿童康复医学科周晖主任及科室全力支持下，蔡晓唐教授、陈晓勇主管技师携手四川大学乐城医院医护药团队及成都希爱社会组织的社工人员，共同助力四川省首例DMD患儿新药的成功应用。蔡晓唐教授作为西南地区DMD领域的权威专家，带领团队对患儿进行了全面的评估和诊断，并为其量身定制了个性化治疗方案。

新药伐莫洛龙的引进，无疑为DMD患儿带来了新的曙光。伐莫洛龙是一种专门针对DMD研发的新型解离型类固醇激素，是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物。与传统激素比较，不仅能够延缓患儿运动功能衰退，而且在维持正常骨代谢、骨密度和保持生长方面具有良好的临床安全性优势。这意味着，患儿在有效治疗的同时能够更好地促进身体的健康和成长，提升治疗效果。

此次新药Vamorolone的成功应用，不仅是DMD治疗领域的重要进展，也为更多DMD患儿带来了生的希望和更好的治疗效果。后期团队将持续关注、跟踪该药物对患儿的疗效，并将该药物应用到更多的DMD儿童治疗中，让更多的孩子受益。我们坚信，在四川大学华西二院及社会各界的共同努力下，随着医学技术的不断进步和社会的广泛关注，DMD患儿将不再孤单无助，他们将拥有更加美好的未来！

杜氏肌营养不良（DMD）是X连锁隐性遗传性疾病，以进行性、对称性肌肉无力，运动语言发育迟缓，高肌酸激酶为主要表现，疾病呈现进行性进展，目前无法治愈，规范的多学科慢病管理可以明显延长病程，提升生活质量。儿童康复科神经肌肉病团队2014年伊始至今，在蔡晓唐教授带领下，专注于杜氏/贝氏肌营养不良、脊髓型肌萎缩症（SMA）、先天性肌病、先天性肌营养不良、肌张力障碍、遗传性运动感觉神经病等多种疾病的系统诊治，开展儿童肌病的专病门诊，形成涵盖儿童神经康复、心血管、内分泌、消化、营养、影像、检验、儿童骨科、矫形外科和社会关爱组织的多学科诊治和管理团队。团队通过10+年的专病管理和综合康复治疗，目前长期随访1200多例杜氏肌营养不良（DMD），以及200多例SMA及其它神经肌肉病，在该类疾病方向积累了丰富的诊治经验，并得到了患者和家长们的一致认可和肯定！同时团队参与国际临床试验两项，主持并参与多项国家及省市级课题，近3年发表相关sci文章20余篇。